Mipomerseni (Tehokkuus)

Mipomersen on apoB-lipoproteiinin estäjä, jota käytetään familiaalisen hyperkolesterolemian hoitoon. Tämä lääke on tehokas hoito sekä homotsygoottisille että vaikeasti heterotsygoottisille potilaille LDLR-geenin mutaatioiden suhteen.

Tammikuussa 2013 FDA hyväksyi mipomersenin (Kynamro, Genzyme-yhtiö), apoB:n (apolipoproteiini B:n) inhibiittorin antisense-oligonukleotidin, harvinaislääkkeeksi homotsygoottisen familiaalisen hyperkolesterolemian (HoHF) potilaiden hoitoon. Mipomersen on tarkoitettu samanaikaishoitona muiden veren lipidejä alentavien aineiden ja elämäntapamuutosten kanssa, jotka alentavat veren LDL-C- (LDL-kolesteroli), apoB-, TC- (kokonaiskolesteroli) ja ei-HDL-kolesteroli (HDL-C) -pitoisuuksia.

Mipomersen on antisense-oligonukleotidi, joka estää apolipoproteiini apoB-100:n synteesiä, joka on erilaisten lipoproteiinien, kuten VLDL:n (very-low-density lipoprotein) ja LDL:n (low-density lipoprotein) olennainen osa. Tässä uudessa teknologiassa käytetään lyhyitä, yksijuosteisia synteettisiä DNA-molekyylejä, jotka kohdistuvat apoB-proteiinia koodaavaan lähetti-rna:han. Se kohdistuu tähän mRNA:han ja sitoutuu siihen sekvenssikomplementaarisuuden avulla; mRNA:n ja antisense-oligonukleotidin (tässä tapauksessa mipomerseenin) välinen hybridisaatio johtaa mRNA:n hajoamista katalysoivan ja siten proteiinisynteesiä estävän RNAsa H -entsyymin aktivoitumiseen, minkä lopullisena vaikutuksena on veren apoB-pitoisuuden aleneminen. Näin aterogeenisten lipoproteiinien tuotanto vähenee merkittävästi.

Mipomersenin FDA-hyväksynnän ajankohta oli läpimurto homotsygoottisille FH-potilaille, sillä siihen asti ei ollut olemassa muita lääkkeitä tai statiineja, jotka olisivat parantaneet merkittävästi näiden potilaiden elämänlaatua. Lisäksi mipomerseeniä ei ole tarkoitettu ainoastaan HoHF-potilaille, vaan myös heterotsygoottisille potilaille, joilla on vaikeita autosomaalisesti dominoivia mutaatioita LDLR-geenissä (LDL-reseptorigeeni).

KAUPPANIMI

  • Kynamro®

Analysoidut geenit

LDLR

Kirjallisuusluettelo

Burnett J, Bell AJ, Hooper GF, Watts JR. Mipomersen and other therapies for the treatment of severe familial hypercholesterolemia. Vasc Health Risk Manag, 2012 Nov; 8:651.

Ito MK, Watts GF.Challenges in the Diagnosis and Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia. Drugs, 2015; 75(15):1715–24.

Reiner Ž. Resistance and intolerance to statins. Nutr Metab Cardiovasc Dis, 2014; 24(10):1057–66.

Etkö ole vieläkään käynyt DNA-testissä?

Hanki geenitesti ja selvitä kaikki sinusta.

starter
DNA-testi Starter

Esi-isien, Piirteet ja Wellness

Osta
starter
DNA-testi Advanced

Terveys, Esi-isien, Piirteet ja Wellness

Osta
Etsimäsi DNA-testi
Osta