लुमाकाफ्टर + इवाकाफ्टर (प्रभावकारिता)
LUM/IVA, लुमाकाफ्टर और इवाकाफ्टर का संयोजन है और CFTR प्रोटीन (सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टेंस रेगुलेटर) के नियामक के रूप में कार्य करता है। LUM/IVA, 6 वर्ष से अधिक आयु के सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) वाले रोगियों के उपचार के लिए संकेत दिया गया है जो CFTR जीन के F508del उत्परिवर्तन के लिए होमोजीगस हैं। यदि किसी रोगी का जीनोटाइप अज्ञात है, तो फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) द्वारा अनुशंसित CF उत्परिवर्तन विश्लेषण किया जाना चाहिए।
इन विट्रो अध्ययनों में, लुमाकाफ्टर को एपिथेलियल सेल की सतह पर कार्यात्मक प्रोटीन की मात्रा बढ़ाने के लिए दिखाया गया है, जो F508del उत्परिवर्तन द्वारा उत्पन्न प्रोटीन तह दोष के आंशिक सुधार के माध्यम से प्रतीत होता है, इस प्रकार एपिथेलियल सेल के एपिकल क्षेत्र तक इसके परिवहन को पूरा करने से पहले इसके समय से पहले क्षरण को रोकता है। इवाकाफ्टर एपिथेलियल सेल की एपिकल सतह पर मौजूद प्रोटीन की क्रिया के माध्यम से चैनल के खुलने के समय को बढ़ाता है। संयुक्त रूप से, यह क्लोराइड परिवहन में वृद्धि में परिणत होता है। हालांकि, वह सटीक तंत्र जिसके द्वारा दोनों दवाएं इस प्रभाव को प्राप्त करती हैं, अज्ञात है।
व्यापारिक नाम
Orkambi®
विश्लेषित जीन
ग्रंथ सूची
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