Ivacaftor (Eficacia)

El ivacaftor en un medicamento utilizado para el tratamiento de la fibrosis quística que actúa como potenciador de la proteína CFTR. Este tratamiento ha demostrado ser eficaz solo en pacientes que portan determinadas variantes patogénicas asociadas a la enfermedad.

MECANISMO DE ACCIÓN

El fármaco ivacaftor aprobado por la FDA se utiliza en el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes de 6 años o más y que tienen una de las siguientes mutaciones: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R en al menos una alelo del gen CFTR. También está indicado en el tratamiento de pacientes con fibrosis quística de 18 años de edad y mayores con una mutación R117H en el gen CFTR.

Ivacaftor es un potenciador de la proteína CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). El fármaco aumenta la apertura del canal CFTR favoreciendo el transporte de cloruro en la proteína CFTR. De esta manera, la reducción de la apertura del canal de CFTR producida por las mutaciones mencionadas anteriormente es compensada por el incremento en la apertura del canal que genera el ivacaftor.

PRECAUCIONES

Se deben tomar precauciones en pacientes con insuficiencia renal grave o enfermedad renal terminal. Evalúe el riesgo/beneficio en caso de insuficiencia hepática grave.

Precauciones en el uso concomitante con inhibidores o inductores CYP3A moderados y potentes.

En los casos de pacientes con aumento de aminotransferasas (realizar pruebas de función hepática antes de iniciar el tratamiento, cada 3 meses durante el primer año y luego anualmente), suspender el tratamiento.

Además, tenga cuidado en la prescripción en pacientes con ALAT o ASAT mayor de 5 veces el límite superior normal.

No se recomienda el tratamiento con Ivacaftor en pacientes trasplantados.

No hay datos sobre su uso en niños menores de 2 años con una mutación de apertura de canal (clase III), ni en niños menores de 18 años con una mutación R117H en el gen CFTR.

NOMBRE COMERCIAL

Kalydeco®

Genes analizados

CFTR

Bibliografía

Sawicki GS, Dasenbrook E, Fink AK, Schechter MS. Rate of Uptake of Ivacaftor Use after FDA Approval among Patients Enrolled in the United States Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. Ann Am Thorac Soc. 2015; 12(8):150613194115008.

Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet [Internet]. Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet: For Treatment of Cystic Fibrosis with G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, or G970R Mutation. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2015.

Guerra L, D’Oria S, Favia M, Castellani S, Santostasi T, Polizzi AM, et al. CFTR-dependent chloride efflux in cystic fibrosis mononuclear cells is increased by ivacaftor therapy. Pediatr Pulmonol. 2017; 52(7):900–8.

Van Goor F, Yu H, Burton B, Hoffman BJ. Effect of ivacaftor on CFTR forms with missense mutations associated with defects in protein processing or function. J Cyst Fibros. 2014; 13(1):29–36.

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