Люмакафтор + Ивакафтор (эффективность)
LUM/IVA представляет собой комбинацию лумакафтора и ивакафтора и действует как регулятор белка CFTR (трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе). LUM/IVA показан для лечения муковисцидоза (МВ) у пациентов старше 6 лет, гомозиготных по мутации F508del в гене CFTR. Если генотип пациента неизвестен, необходимо провести мутационный анализ CF в соответствии с рекомендациями Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA).
Исследования in vitro показали, что лумакафтор увеличивает количество функционального белка на поверхности эпителиальной клетки, по-видимому, за счет частичной коррекции дефекта сворачивания белка, который приводит к мутации F508del, предотвращая тем самым преждевременную деградацию белка до того, как он завершит свой транспорт в апикальную зону эпителиальной клетки. Ивакафтор увеличивает время открытия канала за счет действия белка, присутствующего на апикальной поверхности эпителиальной клетки. В совокупности это приводит к увеличению транспорта хлоридов. Однако точный механизм, с помощью которого оба препарата достигают этого эффекта, неизвестен.
ТОРГОВОЕ НАЗВАНИЕ
Оркамби®
Проанализированные гены
Библиография
Barry PJ, Mall MA, Álvarez A, et al.Triple Therapy for Cystic Fibrosis Phe508del-Gating and -Residual Function Genotypes. N Engl J Med. 2021 Aug 26;385(9):815-825.
Egan ME.Effects of Lumacaftor/Ivacaftor in a Pediatric Cohort Homozygous for F508del-CFTR. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Apr 1;195(7):849-850.
Labaste A, Ohlmann C, Mainguy C, et al.Real-life acute lung function changes after lumacaftor/ivacaftor first administration in pediatric patients with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2017 Nov;16(6):709-712.
Ratjen F, Hug C, Marigowda G, et al.Efficacy and safety of lumacaftor and ivacaftor in patients aged 6-11 years with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a randomised, placebo-controlled phase 3 trial. Lancet Respir Med. 2017 Jul;5(7):557-567.
