Ivacaftor（有効性）
米国食品医薬品局（FDA）承認薬であるアイバカフトールは、臨床試験データおよび/または試験管内試験データに基づいて、アイバカフトールの昇圧が奏効するCFTR遺伝子に少なくとも1つの変異を有する生後1カ月以上の嚢胞性線維症患者の治療に使用される。
作用機序
アイバカフトールは、CFTR（Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator：嚢胞性線維症膜貫通伝導調節因子）タンパク質の増強剤である。本薬は、CFTRタンパク質の塩化物輸送を促進することにより、CFTRチャネルの開口部を増加させる。このようにして、上記の突然変異によるCFTRチャネル開口部の減少は、アイバカフトールによるチャネル開口部の増加によって補われる。
注意事項
重度の腎機能障害または末期腎疾患のある患者には注意が必要である。重度の肝障害ではリスク/ベネフィットを評価すること。
中等度および強力なCYP3A阻害剤または誘導剤との併用における注意。
アミノトランスフェラーゼが増加している患者（投与開始前、最初の1年間は3カ月ごと、その後は毎年肝機能検査を実施）では、投与を中止する。
また、ALATまたはASATが正常値の上限の5倍を超える患者への処方には注意してください。
移植患者への投与は推奨されません。
生後1ヶ月未満の小児CF患者におけるイバカフトールの安全性と有効性は確立していません。
商品名
- カリデコ
解析された遺伝子
参考文献
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Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet: For Treatment of Cystic Fibrosis with G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, or G970R Mutation [Internet]. Ottawa (ON): Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2015 Jul.
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