Ivacaftor (Eficácia)

O Ivacaftor é um medicamento utilizado para o tratamento da fibrose cística que actua como um potenciador da proteína CFTR. Este tratamento demonstrou ser eficaz apenas em doentes portadores de certas variantes patogénicas associadas à doença.

MECANISMO DE AÇÃO

A droga ivacaftor aprovada pela FDA é usada no tratamento da fibrose cística em pacientes com 6 anos ou mais e que apresentam uma das seguintes variantes: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R em pelo menos um alelo do gene CFTR. Também é indicado no tratamento de pacientes com fibrose cística com 18 anos de idade ou mais com a variante R117H no gene CFTR.

Ivacaftor é um potenciador da proteína CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). O pharmac aumenta a abertura do canal CFTR para melhorar o transporte de cloro no canal especificado em pacientes com variantes que tem probabilidade reduzida de abertura do canal em comparação com o CFTR normal.

PRECAUÇÕES

As precauções devem ser tomadas em pacientes com insuficiência renal grave ou doença renal terminal. Avaliar o risco/benefício no comprometimento hepático grave.

Precauções em uso concomitante com inibidores ou indutores moderados e potentes do CYP3A.

Nos casos de pacientes com aumento das aminotransferases (realizar testes de função hepática antes de iniciar o tratamento, a cada 3 meses durante o primeiro ano e depois anualmente), interromper o tratamento.

Além disso, tenha cuidado na prescrição em pacientes com ALAT ou ASAT maior que 5 vezes o limite superior normal.

O tratamento com Ivacaftor não é recomendado em pacientes transplantados.

Não existem dados sobre a sua utilização em crianças com menos de 2 anos com uma mutação de abertura de canal (classe III), nem em crianças com menos de 18 anos com uma variante R117H no gene CFTR.

NOME DA MARCA:

Kalydeco®

Genes analisados

CFTR

Bibliografia

Sawicki GS, Dasenbrook E, Fink AK, Schechter MS. Rate of Uptake of Ivacaftor Use after FDA Approval among Patients Enrolled in the United States Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. Ann Am Thorac Soc. 2015; 12(8):150613194115008.

Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet [Internet]. Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet: For Treatment of Cystic Fibrosis with G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, or G970R Mutation. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2015.

Guerra L, D’Oria S, Favia M, Castellani S, Santostasi T, Polizzi AM, et al. CFTR-dependent chloride efflux in cystic fibrosis mononuclear cells is increased by ivacaftor therapy. Pediatr Pulmonol. 2017; 52(7):900–8.

Van Goor F, Yu H, Burton B, Hoffman BJ. Effect of ivacaftor on CFTR forms with missense mutations associated with defects in protein processing or function. J Cyst Fibros. 2014; 13(1):29–36.

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