Padaczka zależna od pirydoksyny

Padaczka pirydoksynozależna jest patologią neurometaboliczną spowodowaną zmianami w genie ALDH7A1, której cechą charakterystyczną jest wywoływanie napadów niekontrolowanych przez leki przeciwdrgawkowe.

Padaczka pirydoksynozależna (PDE) jest rzadką, dziedziczoną autosomalnie recesywnie chorobą neurometaboliczną, charakteryzującą się nawracającymi napadami drgawek, które występują w dzieciństwie i, choć są oporne na leki przeciwpadaczkowe, reagują na pirydoksynę, znaną jako witamina B6.

Częstość występowania PDD ocenia się na 1 na 20 000 do 1 na 783 000 żywych urodzeń.

Symptomy

Napady pojawiają się zwykle w okresie noworodkowym i są nawracające, uważa się, że w niektórych przypadkach mogą pojawić się nawet przed urodzeniem. Mogą też pojawić się po ukończeniu dwóch miesięcy życia, a w bardziej wyjątkowych przypadkach między rokiem a okresem dojrzewania.

Często u pacjentów rozwija się niepełnosprawność intelektualna, a zwłaszcza zaburzenia językowe. Wczesny początek napadów i opóźnione leczenie mogą zwiększyć ryzyko wystąpienia niepełnosprawności intelektualnej.

Zarządzanie chorobami

Pacjenci z PED są leczeni pirydoksyną lub witaminą B6 przez całe życie. Dawka pirydoksyny jest zwiększana z wiekiem i może być czasami czasowo zwiększona, aby zapobiec zaostrzeniu napadów i encefalopatii.

Analizowane geny

ALDH7A1

Bibliografia

Falsaperla R, Vari MS, Toldo I, et al . Pyridoxine-dependent epilepsies: an observational study on clinical, diagnostic, therapeutic and prognostic features in a pediatric cohort. Metab Brain Dis. 2018 Feb;33(1):261-269.

Gospe SM Jr. Pyridoxine-Dependent Epilepsy - ALDH7A1. 2001 Dec 7 [updated 2021 Jul 29]. In: Adam MP, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, editors. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2022.

Plecko B, Paul K, Paschke E, et al . Biochemical and molecular characterization of 18 patients with pyridoxine-dependent epilepsy and mutations of the antichitin (ALDH7A1) gene. Hum Mutat. 2007 Jan;28(1):19-26.

Salomons GS, Bok LA, Struys EA, et al . An intriguing "silent" mutation and a founder effect in antiquitin (ALDH7A1). Ann Neurol. 2007 Oct;62(4):414-8.

Nie robiłaś jeszcze testu DNA?

Zrób sobie badanie genetyczne i dowiedz się wszystkiego o sobie.

starter
Test DNA Starter

Pochodzenie, Cechy i Wellness

Kup
starter
Test DNA Advanced

Zdrowie, Pochodzenie, Cechy i Wellness

Kup
Test DNA, którego szukałeś
Kup