Ivacaftor (Skuteczność)

Ivacaftor to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, który działa jako wzmacniacz białka CFTR. Wykazano, że leczenie to jest skuteczne tylko u pacjentów, którzy są nosicielami pewnych wariantów patogenetycznych związanych z chorobą.

MECHANIZM DZIAŁANIA

Zatwierdzony przez FDA lek ivacaftor jest stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 6 lat lub starszych, u których występuje jedna z następujących mutacji: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R w co najmniej jednym allelu genu CFTR. Jest on również wskazany w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H w genie CFTR.

Ivacaftor jest potencjatorem białka CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Farmaceutyk zwiększa otwarcie kanału CFTR w celu zwiększenia transportu chlorków w określonych mutacjach otwarcia kanału o zmniejszonym prawdopodobieństwie otwarcia kanału w porównaniu z normalnym CFTR.

PRECAUTIONS

Należy zachować ostrożność u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek lub schyłkową chorobą nerek. Ocenić ryzyko / korzyść w ciężkich zaburzeniach czynności wątroby.

Środki ostrożności podczas jednoczesnego stosowania z umiarkowanymi i silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A.

W przypadku pacjentów ze zwiększonym stężeniem aminotransferaz (wykonać badania czynności wątroby przed rozpoczęciem leczenia, co 3 miesiące w ciągu pierwszego roku, a następnie corocznie), przerwać leczenie.

Ponadto należy zachować ostrożność w przepisywaniu leku u pacjentów z ALAT lub ASAT większym niż 5-krotne przekroczenie górnej granicy normy.

Nie zaleca się leczenia preparatem Ivacaftor u pacjentów po przeszczepach.

Nie ma danych dotyczących jego stosowania u dzieci poniżej 2 lat z mutacją otwierającą kanał (klasa III), ani u dzieci poniżej 18 lat z mutacją R117H w genie CFTR.

NAZWA MARKI:

Kalydeco®

Analizowane geny

CFTR

Bibliografia

Sawicki GS, Dasenbrook E, Fink AK, Schechter MS. Rate of Uptake of Ivacaftor Use after FDA Approval among Patients Enrolled in the United States Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. Ann Am Thorac Soc. 2015; 12(8):150613194115008.

Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet [Internet]. Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet: For Treatment of Cystic Fibrosis with G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, or G970R Mutation. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2015.

Guerra L, D’Oria S, Favia M, Castellani S, Santostasi T, Polizzi AM, et al. CFTR-dependent chloride efflux in cystic fibrosis mononuclear cells is increased by ivacaftor therapy. Pediatr Pulmonol. 2017; 52(7):900–8.

Van Goor F, Yu H, Burton B, Hoffman BJ. Effect of ivacaftor on CFTR forms with missense mutations associated with defects in protein processing or function. J Cyst Fibros. 2014; 13(1):29–36.

Nie robiłaś jeszcze testu DNA?

Zrób sobie badanie genetyczne i dowiedz się wszystkiego o sobie.

starter
Test DNA Starter

Pochodzenie, Cechy i Wellness

Kup
starter
Test DNA Advanced

Zdrowie, Pochodzenie, Cechy i Wellness

Kup
Test DNA, którego szukałeś
Kup