Ivacaftor (Efficacité)

L'Ivacaftor est un médicament utilisé pour le traitement de la mucoviscidose qui agit comme un amplificateur de la protéine CFTR. Ce traitement s'est avéré efficace uniquement chez les patients porteurs de certains variants pathogènes associés à la maladie.

L'ivacaftor, médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, est utilisé dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés d'un mois ou plus qui présentent au moins une mutation du gène CFTR répondant à l'augmentation de l'ivacaftor sur la base de données d'essais cliniques et/ou in vitro.

MÉCANISME D'ACTION

L'ivacaftor est un amplificateur de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Le médicament augmente l'ouverture du canal CFTR en favorisant le transport du chlorure dans la protéine CFTR. De cette manière, la réduction de l'ouverture du canal CFTR causée par les mutations mentionnées ci-dessus est compensée par l'augmentation de l'ouverture du canal causée par l'ivacaftor.

PRÉCAUTIONS

Des précautions doivent être prises chez les patients souffrant d'insuffisance rénale sévère ou d'insuffisance rénale terminale. Évaluer le rapport bénéfice/risque en cas d'insuffisance hépatique sévère.

Précautions en cas d'utilisation concomitante avec des inhibiteurs ou des inducteurs modérés et puissants du CYP3A.

Chez les patients présentant une augmentation des aminotransférases (effectuer des tests de la fonction hépatique avant le début du traitement, tous les 3 mois pendant la première année, puis tous les ans), interrompre le traitement.

En outre, il convient d'être prudent lors de la prescription chez les patients dont l'ALAT ou l'ASAT est supérieure à 5 fois la limite supérieure de la normale.

Le traitement par ivacaftor n'est pas recommandé chez les patients transplantés.

La sécurité et l'efficacité de l'ivacaftor chez les enfants atteints de FK et âgés de moins d'un mois n'ont pas été établies.

NOM COMMERCIAL

  • Kalydeco®

Gènes analysés

CFTR

Bibliographie

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Ivacaftor (Kalydeco), comprimé de 150 mg : pour le traitement de la fibrose kystique avec les mutations G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, ou G970R [Internet]. Ottawa (ON) : Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé ; 2015 Jul.

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