Ivacaftor (Efficacia)
Il farmaco ivacaftor, approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, è utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 1 mese che presentano almeno una mutazione nel gene CFTR che risponde al potenziamento di ivacaftor sulla base di dati di studi clinici e/o in vitro.
MECCANISMO D'AZIONE
Ivacaftor è un potenziatore della proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Il farmaco aumenta l'apertura del canale CFTR promuovendo il trasporto di cloruro nella proteina CFTR. In questo modo, la riduzione dell'apertura del canale CFTR causata dalle mutazioni sopra citate è compensata dall'aumento dell'apertura del canale causato da ivacaftor.
PRECAUZIONI
È necessario adottare precauzioni nei pazienti con grave insufficienza renale o malattia renale in fase terminale. Valutare il rischio/beneficio in caso di grave compromissione epatica.
Precauzioni nell'uso concomitante con inibitori o induttori moderati e potenti del CYP3A.
Nei pazienti con aumento delle aminotransferasi (eseguire test di funzionalità epatica prima di iniziare il trattamento, ogni 3 mesi per il primo anno e poi annualmente), interrompere il trattamento.
Inoltre, occorre prestare cautela nella prescrizione in pazienti con ALAT o ASAT superiori a 5 volte il limite superiore della norma.
Il trattamento con ivacaftor non è raccomandato nei pazienti sottoposti a trapianto.
La sicurezza e l'efficacia di ivacaftor nei pazienti pediatrici con FC di età inferiore a 1 mese non sono state stabilite.
NOME COMMERCIALE
- Kalydeco®
Geni analizzati
Bibliografia
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Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg compresse: per il trattamento della fibrosi cistica con mutazione G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R o G970R [Internet]. Ottawa (ON): Agenzia canadese per i farmaci e le tecnologie nella salute; 2015 Jul.
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