Ivacaftor (Efficacia)

MECCANISMO DI AZIONE

Il farmaco ivacaftor approvato dalla FDA viene utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 6 anni e che presentano una delle seguenti mutazioni: G551D, G1244E, G1349D , G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R in almeno un allele del gene CFTR. È anche indicato nel trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 18 anni con una mutazione R117H nel gene CFTR.

Ivacaftor è un potenziatore della proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Il farmaco aumenta l'apertura del canale CFTR per migliorare il trasporto del cloruro nelle mutazioni di apertura del canale specificate con una probabilità ridotta di apertura del canale rispetto al normale CFTR.

PRECAUZIONI

Devono essere prese precauzioni nei pazienti con grave insufficienza renale o malattia renale allo stadio terminale. Valutare il rapporto rischio / beneficio in caso di grave insufficienza epatica.

Precauzioni nell'uso concomitante con inibitori o induttori del CYP3A moderati e potenti.

In caso di pazienti con un aumento delle aminotransferasi (eseguire test di funzionalità epatica prima di iniziare il trattamento, ogni 3 mesi durante il primo anno e poi ogni anno), interrompere il trattamento.

Inoltre, fare attenzione nella prescrizione in pazienti con ALAT o ASAT maggiore di 5 volte il limite superiore normale.

Il trattamento con Ivacaftor non è raccomandato nei pazienti trapiantati.

Non sono disponibili dati sul suo utilizzo nei bambini di età inferiore a 2 anni con una mutazione di apertura del canale (classe III), né in bambini di età inferiore a 18 anni con una mutazione R117H nel gene CFTR.

NOME DEL MARCHIO:

Kalydeco®