Sindrome di Birt-Hogg-Dube

Malattia autosomica dominante caratterizzata da lesioni cutanee, cisti polmonari, pneumotorace spontaneo e maggiore predisposizione al cancro renale.

La sindrome di Birt-Hogg-Dub (BHD) è caratterizzata da lesioni cutanee, tumori renali e cisti polmonari che possono essere associate a pneumotorace. Si tratta di una condizione clinicopatologica rara con una prevalenza stimata di 1 persona su 200.000, ma l'incidenza esatta è sconosciuta. La sindrome BHD si trasmette con modalità autosomica dominante ed è causata dalla presenza di varianti patogene del gene soppressore del tumore FLCN.

Sintomi

Le principali manifestazioni cliniche si verificano a partire dall'età adulta e comprendono tumori cutanei benigni, cisti polmonari e diversi tipi di tumori renali.

Le alterazioni dermatologiche si sviluppano solitamente nel terzo e quarto giorno di vita e persistono a tempo indeterminato. I fibrofolliculomi sono tumori benigni che compaiono nei follicoli piliferi e si presentano come piccoli noduli biancastri e sollevati sulla pelle del viso, delle orecchie, del collo e del torace. Altre anomalie cutanee caratteristiche sono i tricodiscomi e gli acrocordoni (papillomi cutanei). Possono anche formarsi pápulas multipli e lipomi (tessuto benigno formato da tessuto adiposo).

Gestione della malattia

Non esiste un trattamento specifico per i sintomi clinici della sindrome. Per le manifestazioni dermatologiche, il trattamento chirurgico e laser può portare a un miglioramento temporaneo dei follicoli, ma le lesioni spesso recidivano. Se possibile, la chirurgia con risparmio del nefrone è il trattamento di scelta per i tumori renali, a seconda della loro localizzazione e dimensione.

I pazienti con BHD devono evitare l'esposizione a grandi differenze di pressione ambientale, in quanto ciò può provocare uno pneumotorace. I pazienti che svolgono, ad esempio, attività di pilotaggio o di immersione in acque profonde dovrebbero chiedere consiglio a un medico pneumologo. Inoltre, si raccomanda di evitare il fumo perché potrebbe essere un fattore di rischio per il pneumotorace e il cancro renale, anche se questa associazione richiede ancora ulteriori prove scientifiche.

Geni analizzati

FLCN

Bibliografia

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