Ivacaftor (Effektivitet)

Ivacaftor är ett läkemedel som används för behandling av cystisk fibros och som fungerar som en förstärkare av CFTR-proteinet. Denna behandling har visat sig vara effektiv endast hos patienter som bär på vissa patogena varianter som förknippas med sjukdomen.

Det av amerikanska Food and Drug Administration (FDA) godkända läkemedlet ivacaftor används för behandling av cystisk fibros hos patienter som är 1 månad gamla eller äldre och som har minst en mutation i CFTR-genen som svarar på ivacaftorboosting baserat på kliniska data och/eller in vitro-studier.

VERKNINGSMEKANISM

Ivacaftor är en förstärkare av CFTR-proteinet (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Läkemedlet ökar öppningen av CFTR-kanalen genom att främja kloridtransport i CFTR-proteinet. På detta sätt kompenseras den minskning av CFTR-kanalens öppning som orsakas av ovan nämnda mutationer av den ökade kanalöppning som orsakas av ivacaftor.

FÖRSIKTIGHETSÅTGÄRDER

Försiktighet bör iakttas hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion eller njursjukdom i slutstadiet. Bedöm risk/nytta vid gravt nedsatt leverfunktion.

Försiktighetsåtgärder vid samtidig användning med måttliga och potenta CYP3A-hämmare eller inducerare.

Hos patienter med förhöjda aminotransferaser (utför leverfunktionstest innan behandlingen påbörjas, var 3:e månad under det första året och därefter årligen) ska behandlingen avbrytas.

Dessutom ska försiktighet iakttas vid förskrivning till patienter med ALAT eller ASAT som är högre än 5 gånger den övre gränsen för normalvärdet.

Behandling med ivacaftor rekommenderas inte till transplantationspatienter.

Säkerhet och effekt för ivacaftor hos pediatriska CF-patienter under 1 månads ålder har inte fastställts.

HANDELSNAMN

  • Kalydeco®.

Analyserade gener

CFTR

Bibliografi

Guerra L, D'Oria S, Favia M, et al.CFTR-beroende kloridutflöde i mononukleära celler från cystisk fibros ökar vid behandling med ivacaftor. Pediatr Pulmonol. 2017 jul;52(7):900-908.

Graeber SY, Vitzthum C, Pallenberg ST, et al. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):540-549.

Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg tablett: För behandling av cystisk fibros med mutationerna G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R eller G970R [Internet]. Ottawa (ON): Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2015 Jul.

Regard L, Martin C, Da Silva J, Burgel PR. CFTR-modulatorer: aktuell status och kunskapsutveckling. Semin Respir Crit Care Med. 2023 Apr;44(2):186-195.

Sawicki GS, Dasenbrook E, Fink AK, Schechter MS.Rate of Uptake of Ivacaftor Use after U.S. Food and Drug Administration Approval among Patients Enrolled in the U.S. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. Ann Am Thorac Soc. 2015 Aug;12(8):1146-52.

Van Goor F, Yu H, Burton B, Hoffman BJ.effekt av ivacaftor på CFTR-former med missense-mutationer associerade med defekter i proteinbearbetning eller funktion. J Cyst Fibros. 2014 Jan;13(1):29-36.

Har du fortfarande inte gjort ett DNA-test?

Gör ditt genetiska test och få reda på allt om dig.

starter
Starter DNA-test

Härkomst, Egenskaper och Wellness

Köp
starter
AdvancedDNA-test

Hälsa, Härkomst, Egenskaper och Wellness

Köp
Fars månad Endast till den 20 juni i våra DNA-test. Använd vår kupong DAD15
Köp