Ivacaftor (Wirksamkeit)
Das von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Medikament Ivacaftor wird zur Behandlung von Mukoviszidose bei Patienten ab einem Alter von einem Monat eingesetzt, die mindestens eine Mutation im CFTR-Gen aufweisen, die auf der Grundlage von klinischen und/oder In-vitro-Studiendaten auf eine Verstärkung durch Ivacaftor anspricht.
WIRKMECHANISMUS
Ivacaftor ist ein Verstärker des CFTR-Proteins (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Das Medikament erhöht die Öffnung des CFTR-Kanals, indem es den Chloridtransport im CFTR-Protein fördert. Auf diese Weise wird die Verringerung der Öffnung des CFTR-Kanals, die durch die oben genannten Mutationen verursacht wird, durch die erhöhte Kanalöffnung durch Ivacaftor ausgeglichen.
VORSICHTSMASSNAHMEN
Bei Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung oder Nierenerkrankung im Endstadium sind Vorsichtsmaßnahmen zu treffen. Risiko/Nutzen bei schwerer Leberfunktionsstörung abwägen.
Vorsichtsmaßnahmen bei gleichzeitiger Anwendung mit moderaten und starken CYP3A-Inhibitoren oder -Induktoren.
Bei Patienten mit erhöhten Aminotransferasen (Leberfunktionstests vor Behandlungsbeginn, alle 3 Monate während des ersten Jahres und dann jährlich) ist die Behandlung abzubrechen.
Außerdem ist bei der Verschreibung an Patienten mit ALAT oder ASAT über dem 5-fachen des oberen Grenzwertes Vorsicht geboten.
Die Behandlung mit Ivacaftor wird bei Transplantationspatienten nicht empfohlen.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Ivacaftor bei pädiatrischen Mukoviszidose-Patienten, die weniger als 1 Monat alt sind, wurde nicht nachgewiesen.
HANDELSNAME
- Kalydeco®
Analysierte Gene
Bibliographie
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Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablette: Zur Behandlung von Mukoviszidose mit G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, oder G970R Mutation [Internet]. Ottawa (ON): Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2015 Jul.
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