Ivacaftor (Wirksamkeit)

Ivacaftor ist ein Medikament zur Behandlung von Mukoviszidose, das als Verstärker des CFTR-Proteins wirkt. Diese Behandlung hat sich nur bei Patienten als wirksam erwiesen, die Träger bestimmter pathogener Varianten der Krankheit sind.

AKTIONSMECHANISMUS

Das von der FDA zugelassene Ivacaftor-Medikament wird zur Behandlung von Mukoviszidose bei Patienten im Alter von 6 Jahren oder älter eingesetzt, die eine der folgenden Mutationen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R in mindestens einem Allel des CFTR-Gens. Es ist auch für die Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose ab 18 Jahren mit einer R117H-Mutation im CFTR-Gen angezeigt.

Ivacaftor ist ein Potenziator des CFTR-Proteins (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Das Arzneimittel erhöht die Öffnung des CFTR-Kanals, um den Chloridtransport in den spezifizierten Kanalöffnungsmutationen mit einer reduzierten Wahrscheinlichkeit der Kanalöffnung im Vergleich zum normalen CFTR zu verbessern.

VORSICHTSMASSNAHMEN

Vorsichtsmassnahmen sollten bei Patienten mit schwerer Niereninsuffizienz oder einer Nierenerkrankung im Endstadium getroffen werden. Beurteilen Sie das Risiko / den Nutzen bei schwerer Leberfunktionsstörung.

Vorsichtsmassnahmen bei gleichzeitiger Anwendung mit moderaten und starken CYP3A-Inhibitoren oder Induktoren.

Bei Patienten mit erhöhten Aminotransferasen (Leberfunktionstests vor Behandlungsbeginn, alle 3 Monate während des ersten Jahres und dann jährlich durchführen), die Behandlung abbrechen.

Darueber hinaus ist bei der Verschreibung bei Patienten mit ALAT oder ASAT, die mehr als das Fuenffache der normalen Obergrenze aufweisen, Vorsicht geboten.

Ivakaftorbehandlung wird bei Transplantationspatienten nicht empfohlen.

Es gibt keine Daten über die Anwendung bei Kindern unter 2 Jahren mit einer Kanalöffnungsmutation (Klasse III), noch bei Kindern unter 18 Jahren mit einer R117H-Mutation im CFTR-Gen.

Markenname:

Kalydeco®

Analysierte Gene

CFTR

Bibliographie

Sawicki GS, Dasenbrook E, Fink AK, Schechter MS. Rate of Uptake of Ivacaftor Use after FDA Approval among Patients Enrolled in the United States Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. Ann Am Thorac Soc. 2015; 12(8):150613194115008.

Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet [Internet]. Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet: For Treatment of Cystic Fibrosis with G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, or G970R Mutation. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2015.

Guerra L, D’Oria S, Favia M, Castellani S, Santostasi T, Polizzi AM, et al. CFTR-dependent chloride efflux in cystic fibrosis mononuclear cells is increased by ivacaftor therapy. Pediatr Pulmonol. 2017; 52(7):900–8.

Van Goor F, Yu H, Burton B, Hoffman BJ. Effect of ivacaftor on CFTR forms with missense mutations associated with defects in protein processing or function. J Cyst Fibros. 2014; 13(1):29–36.

Haben Sie noch keinen DNA-Test gemacht?

Bestellen Sie jetzt einen Gentest und finden Sie alles über sich selbst heraus.

starter
Starter DNA-Test

Abstammung, Eigenschaften und Wellness

Kaufen
starter
Advanced DNA-Test

Gesundheit, Abstammung, Eigenschaften und Wellness

Kaufen
Der DNA-Test, den Sie gesucht haben
Kaufen