Ivakaftori (Tehokkuus)

Ivacaftor on kystisen fibroosin hoitoon käytettävä lääke, joka toimii CFTR-proteiinin tehostajana. Tämän hoidon on osoitettu tehoavan vain potilaisiin, jotka kantavat tiettyjä tautiin liittyviä patogeenisiä variantteja.

TOIMINTAMEKANISMI

FDA:n hyväksymää ivakaftor-lääkettä käytetään kystisen fibroosin hoitoon 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on jokin seuraavista mutaatioista: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N tai S549R CFTR-geenin vähintään yhdessä alleelissa. Se on tarkoitettu myös sellaisten 18-vuotiaiden ja sitä vanhempien kystistä fibroosia sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on CFTR-geenin R117H-mutaatio.

Ivacaftor on CFTR-proteiinin (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) tehosteaine. Lääke lisää CFTR-kanavan avautumista edistämällä CFTR-proteiinin kloridikuljetusta. Näin edellä mainittujen mutaatioiden aiheuttama CFTR-kanavan avautumisen väheneminen kompensoituu ivakaftorin aikaansaamalla kanavan avautumisen lisääntymisellä.

VAROITUKSET

Varovaisuutta on noudatettava potilailla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta tai loppuvaiheen munuaistauti. Arvioi riski/hyöty vaikeassa maksan vajaatoiminnassa.

Varotoimet samanaikaisessa käytössä keskivaikeiden ja voimakkaiden CYP3A:n estäjien tai indusoijien kanssa.

Potilaiden, joilla on kohonneita aminotransferaaseja (maksan toimintakokeet ennen hoidon aloittamista, 3 kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen vuosittain), hoito on lopetettava.

Lisäksi on noudatettava varovaisuutta lääkkeen määräämisessä potilaille, joiden ALAT- tai ASAT-arvo on yli 5 kertaa normaaliarvon yläraja.

Ivacaftor-hoitoa ei suositella elinsiirtopotilaille.

Sen käytöstä alle 2-vuotiailla lapsilla, joilla on kanavan avautumismutaatio (luokka III), tai alle 18-vuotiailla lapsilla, joilla on CFTR-geenin R117H-mutaatio, ei ole tietoja.

KAUPPANIMI

Kalydeco

Analysoidut geenit

CFTR

Kirjallisuusluettelo

Sawicki GS, Dasenbrook E, Fink AK, Schechter MS. Rate of Uptake of Ivacaftor Use after FDA Approval among Patients Enrolled in the United States Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. Ann Am Thorac Soc. 2015; 12(8):150613194115008.

Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet [Internet]. Ivacaftor (Kalydeco) 150 mg Tablet: For Treatment of Cystic Fibrosis with G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, or G970R Mutation. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2015.

Guerra L, D’Oria S, Favia M, Castellani S, Santostasi T, Polizzi AM, et al. CFTR-dependent chloride efflux in cystic fibrosis mononuclear cells is increased by ivacaftor therapy. Pediatr Pulmonol. 2017; 52(7):900–8.

Van Goor F, Yu H, Burton B, Hoffman BJ. Effect of ivacaftor on CFTR forms with missense mutations associated with defects in protein processing or function. J Cyst Fibros. 2014; 13(1):29–36.

Etkö ole vieläkään käynyt DNA-testissä?

Hanki geenitesti ja selvitä kaikki sinusta.

starter
DNA-testi Starter

Esi-isien, Piirteet ja Wellness

Osta
starter
DNA-testi Advanced

Terveys, Esi-isien, Piirteet ja Wellness

Osta
Etsimäsi DNA-testi
Osta