Mipomersen (Eficacia)

El mipomersen es un inhibidor de la lipoproteína apoB utilizado en el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar. Este medicamento es una terapia efectiva tanto en pacientes homocigotos como heterocigotos severos para las mutaciones en el gen LDLR.

En enero de 2013, la FDA aprobó el fármaco mipomersen (Kynamro, de la compañía Genzyme), un oligonucleótido antisentido inhibidor de la lipoproteína apoB (apolipoproteína B), como medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes homocigotos de hipercolesterolemia familiar (HoHF). Mipomersen está indicado como terapia concomitante con otros agentes reductores de lípidos en sangre y con cambios en el estilo de vida que reduzcan los niveles en sangre de LDL-C (colesterol LDL), apoB, CT (colesterol total) y colesterol no-HDL (HDL-C).

Mipomersen es un oligonucleótido antisentido que inhibe la síntesis de la apolipoproteína apoB-100, que es un componente esencial de diferentes lipoproteínas como las VLDL (del inglés “very-low-density lipoprotein) y las LDL (del inglés, “low-density lipoprotein). Esta tecnología novedosa consiste en utilizar moléculas sintéticas de DNA cortas y de una sola cadena cuya diana es el RNA mensajero que codifica para la proteína apoB. Se dirige a este mRNA y se une a él por complementariedad de secuencia; la hibridación entre el mRNA y el oligonucleótido antisentido (en este caso el mipomersen) resulta en la activación de la RNAsa H, una enzima que cataliza la degradación del mRNA y por tanto inhibe la síntesis de la proteína, teniendo como efecto final la disminución de la concentración de apoB en sangre. De esta manera, la producción de lipoproteínas aterogénicas se ve significativamente disminuída.

El momento de la aprobación del mipomersen por la FDA fue un gran avance para los pacientes de HF homocigotos, ya que hasta esa fecha no existían otras drogas o estatinas que ofrecieran una mejora significativa de la calidad de vida de estos pacientes. Pero además, mipomersen no está indicado solamente para pacientes HoHF sino también para pacientes heterocigotos que presentan mutaciones autosómicas dominantes severas en el gen LDLR (receptor de LDL).

NOMBRE COMERCIAL

  • Kynamro®

Genes analizados

LDLR

Bibliografía

Burnett J, Bell AJ, Hooper GF, Watts JR. Mipomersen and other therapies for the treatment of severe familial hypercholesterolemia. Vasc Health Risk Manag, 2012 Nov; 8:651.

Ito MK, Watts GF.Challenges in the Diagnosis and Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia. Drugs, 2015; 75(15):1715–24.

Reiner Ž. Resistance and intolerance to statins. Nutr Metab Cardiovasc Dis, 2014; 24(10):1057–66.

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