Mipomersen (Efficacia)

Nel gennaio 2013, la FDA ha approvato il mipomersen (Kynamro, Genzyme), un inibitore antisenso dell'oligonucleotide dell'apo B, come farmaco orfano per la gestione dell'HoFH (omozigote familiare ipercolesterolemia). Mipomersen è indicato come terapia aggiuntiva agli agenti ipolipemizzanti e ai cambiamenti dello stile di vita per ridurre i livelli di LDL-C (colesterolo LDL), apo B (apolipoproteina B), TC (colesterolo totale) e non-HDL-C (colesterolo HDL) .

Mipomersen è un oligonucleotide antisenso inibitore della sintesi di apo B-100, un componente essenziale delle lipoproteine ​​come le lipoproteine ​​a densità molto bassa (VLDL) e le LDL. Questa nuova tecnologia utilizza brevi molecole di DNA sintetico a filamento singolo per indirizzare e completare una specifica sequenza di RNA messaggero (mRNA) responsabile della codifica dell'apo B-100. La molecola ibridizzata di mipomersen e mRNA determina l'attivazione della RNasi H, un enzima che catalizza la scissione dell'RNA e l'inibizione della traduzione delle proteine ​​per diminuire le concentrazioni di apo B. Infine, la produzione di lipoproteine ​​aterogene è diminuita.

Al momento dell'approvazione della FDA, è stata una svolta per i pazienti omozigoti FH poiché fino ad oggi nessun altro farmaco o statine presentava un buon tasso di esito della malattia. Ma il mipomersen non è indicato solo per i pazienti con FH omozigote, ma anche per gli eterozigoti con gravi mutazioni autosomiche dominanti nel gene LDLR (gene LDLR).

NOME DEL MARCHIO:

• Kynamro®