Mipomersen (Efficacia)

Il Mipomersen è un inibitore delle lipoproteine apoB utilizzato nel trattamento dell'ipercolesterolemia familiare. Questo farmaco è una terapia efficace sia nei pazienti omozigoti che in quelli eterozigoti gravi per mutazioni nel gene LDLR.

Nel gennaio 2013, la FDA ha approvato il mipomersen (Kynamro, Genzyme), un inibitore antisenso dell'oligonucleotide dell'apo B, come farmaco orfano per la gestione dell'HoFH (omozigote familiare ipercolesterolemia). Mipomersen è indicato come terapia aggiuntiva agli agenti ipolipemizzanti e ai cambiamenti dello stile di vita per ridurre i livelli di LDL-C (colesterolo LDL), apo B (apolipoproteina B), TC (colesterolo totale) e non-HDL-C (colesterolo HDL) .

Mipomersen è un oligonucleotide antisenso inibitore della sintesi di apo B-100, un componente essenziale delle lipoproteine ​​come le lipoproteine ​​a densità molto bassa (VLDL) e le LDL. Questa nuova tecnologia utilizza brevi molecole di DNA sintetico a filamento singolo per indirizzare e completare una specifica sequenza di RNA messaggero (mRNA) responsabile della codifica dell'apo B-100. La molecola ibridizzata di mipomersen e mRNA determina l'attivazione della RNasi H, un enzima che catalizza la scissione dell'RNA e l'inibizione della traduzione delle proteine ​​per diminuire le concentrazioni di apo B. Infine, la produzione di lipoproteine ​​aterogene è diminuita.

Al momento dell'approvazione della FDA, è stata una svolta per i pazienti omozigoti FH poiché fino ad oggi nessun altro farmaco o statine presentava un buon tasso di esito della malattia. Ma il mipomersen non è indicato solo per i pazienti con FH omozigote, ma anche per gli eterozigoti con gravi mutazioni autosomiche dominanti nel gene LDLR (gene LDLR).

NOME DEL MARCHIO:

  • Kynamro®

Geni analizzati

LDLR

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