Mipomersen (Wirksamkeit)

Mipomersen ist ein ApoB-Lipoprotein-Inhibitor, der zur Behandlung der familiären Hypercholesterinämie eingesetzt wird. Dieses Medikament ist eine wirksame Therapie sowohl für homozygote als auch für schwere heterozygote Patienten mit Mutationen im LDLR-Gen.

Im Januar 2013 genehmigte die FDA mipomersen (Kynamro, Genzyme), einen Antisense-Oligonukleotid-Inhibitor von Apo B, als Arzneimittel für die Behandlung von HoFH (homozygote familiäre Hypercholesterinämie). Mipomersen ist als Zusatztherapie zu lipidsenkenden Mitteln und zur Änderung des Lebensstils zur Senkung der LDL-C- (Colesterol-LDL), Apo B- (Apolipoprotein B), TC- (Gesamt-Colesterol) und Nicht-HDL-C- (Colesterol-HDL) Spiegel indiziert.

Mipomersen ist ein Antisense-Oligonukleotid-Inhibitor der Apo B-100-Synthese, ein wesentlicher Bestandteil von Lipoproteinen wie Very-low-density Lipoprotein (VLDL) und LDL. Diese neuartige Technologie verwendet kurze, einzelsträngige synthetische DNA-Moleküle, um eine spezifische Boten-RNA (mRNA)-Sequenz, die für die Kodierung von Apo B-100 verantwortlich ist, gezielt anzusteuern und zu ergänzen. Das hybridisierte mipomersen- und mRNA-Molekül führt zur Aktivierung von RNase H, einem Enzym, das die RNA-Spaltung katalysiert, und zur Hemmung der Proteintranslation, um die apo B-Konzentration zu senken. Letztendlich wird die Produktion von atherogenen Lipoproteinen vermindert.

Zum Zeitpunkt der FDA-Zulassung war dies ein Durchbruch für die homozygoten FH-Patienten, da bis zu diesem Zeitpunkt keine anderen Medikamente oder Statine eine gute Erkrankungsrate aufwiesen. Mipomersen ist aber nicht nur für homozygote FH-Patienten indiziert, sondern auch für heterozygote mit schweren autosomal-dominanten Mutationen im LDLR-Gen (LDLR-Gen).

MARKENNAMEN

  • Kynamro®

Analysierte Gene

LDLR

Bibliographie

Burnett J, Bell AJ, Hooper GF, Watts JR. Mipomersen and other therapies for the treatment of severe familial hypercholesterolemia. Vasc Health Risk Manag, 2012 Nov; 8:651.

Ito MK, Watts GF.Challenges in the Diagnosis and Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia. Drugs, 2015; 75(15):1715–24.

Reiner Ž. Resistance and intolerance to statins. Nutr Metab Cardiovasc Dis, 2014; 24(10):1057–66.

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