Mipomersen (Skuteczność)

Mipomersen jest inhibitorem lipoprotein apoB stosowanym w leczeniu hipercholesterolemii rodzinnej. Lek ten jest skuteczną terapią zarówno u pacjentów homozygotycznych, jak i ciężko heterozygotycznych dla mutacji w genie LDLR.

W styczniu 2013 roku FDA zatwierdziła mipomersen (Kynamro, Genzyme), inhibitor oligonukleotydu antysensownego apo B, jako lek sierocy w leczeniu HoFH (homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii). Mipomersen jest wskazany jako terapia uzupełniająca do leków obniżających stężenie lipidów i do zmiany stylu życia w celu zmniejszenia stężenia LDL-C (cholesterolu LDL), apo B (apolipoproteiny B), TC (cholesterolu całkowitego) i nie-HDL-C (cholesterolu HDL).

Mipomersen jest antysensownym oligonukleotydem hamującym syntezę apo B-100, niezbędnego składnika lipoprotein takich jak lipoproteiny o bardzo małej gęstości (VLDL) i LDL. Ta nowatorska technologia wykorzystuje krótkie, jednoniciowe syntetyczne cząsteczki DNA, które celują i uzupełniają specyficzną sekwencję messenger RNA (mRNA) odpowiedzialną za kodowanie apo B-100. Zhybrydyzowana cząsteczka mipomersenu i mRNA powoduje aktywację RNazy H, enzymu katalizującego rozszczepienie RNA, oraz zahamowanie translacji białka w celu zmniejszenia stężenia apo B. Ostatecznie dochodzi do zmniejszenia produkcji aterogennych lipoprotein.

W momencie zatwierdzenia przez FDA był to przełom dla pacjentów z homozygotycznym FH, ponieważ do tej pory żadne inne leki ani statyny nie prezentowały dobrego wyniku leczenia. Ale mipomersen jest wskazany nie tylko dla homozygotycznych pacjentów z FH, ale także dla heterozygotycznych z ciężkimi autosomalnie dominującymi mutacjami w genie LDLR (ang.)

NAZWY MAREK:

  • Kynamro®

Analizowane geny

LDLR

Bibliografia

Burnett J, Bell AJ, Hooper GF, Watts JR. Mipomersen and other therapies for the treatment of severe familial hypercholesterolemia. Vasc Health Risk Manag, 2012 Nov; 8:651.

Ito MK, Watts GF.Challenges in the Diagnosis and Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia. Drugs, 2015; 75(15):1715–24.

Reiner Ž. Resistance and intolerance to statins. Nutr Metab Cardiovasc Dis, 2014; 24(10):1057–66.

Nie robiłaś jeszcze testu DNA?

Zrób sobie badanie genetyczne i dowiedz się wszystkiego o sobie.

starter
Test DNA Starter

Pochodzenie, Cechy i Wellness

Kup
starter
Test DNA Advanced

Zdrowie, Pochodzenie, Cechy i Wellness

Kup
Test DNA, którego szukałeś
Kup