Mipomersen (Efficacité)

Le mipomersen est un inhibiteur des lipoprotéines apoB utilisé dans le traitement de l'hypercholestérolémie familiale. Ce médicament est un traitement efficace chez les patients homozygotes et hétérozygotes sévères pour les mutations du gène LDLR.

En janvier 2013, la FDA a approuvé le mipomersen (Kynamro, Genzyme), un oligonucléotide inhibiteur antisens de l'apo B, en tant que médicament orphelin pour la prise en charge de la HoFH (homozygote familiale hypercholestérolémie). Mipomersen est indiqué comme traitement d'appoint aux agents hypolipémiants et aux changements de mode de vie pour réduire les taux de LDL-C (colestérol LDL), d'apo B (apolipoprotéine B), de TC (colestérol total) et de non-HDL-C (colestérol HDL) .

Le mipomersen est un inhibiteur oligonucléotidique antisens de la synthèse de l'apo B-100, un composant essentiel des lipoprotéines telles que les lipoprotéines de très basse densité (VLDL) et les LDL. Cette nouvelle technologie utilise de courtes molécules d'ADN synthétique simple brin pour cibler et compléter une séquence d'ARN messager (ARNm) spécifique responsable du codage de l'apo B-100. Le mipomersen hybride et la molécule d'ARNm entraînent l'activation de la RNase H, une enzyme qui catalyse le clivage de l'ARN, et l'inhibition de la traduction des protéines pour diminuer les concentrations d'apo B. En fin de compte, la production de lipoprotéines athérogènes est diminuée.

Au moment de l'approbation de la FDA, il s'agissait d'une percée pour les patients homozygotes FH puisqu'à ce jour aucun autre médicament ou statine ne présentait un bon taux d'évolution de la maladie. Mais le mipomersen n'est pas seulement indiqué pour les patients homozygotes FH mais aussi pour les hétérozygotes avec des mutations autosomiques dominantes sévères dans le gène LDLR (gène LDLR).

NOM DE LA MARQUE :

  • Kynamro®

Gènes analysés

LDLR

Bibliographie

Burnett J, Bell AJ, Hooper GF, Watts JR. Mipomersen and other therapies for the treatment of severe familial hypercholesterolemia. Vasc Health Risk Manag, 2012 Nov; 8:651.

Ito MK, Watts GF.Challenges in the Diagnosis and Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia. Drugs, 2015; 75(15):1715–24.

Reiner Ž. Resistance and intolerance to statins. Nutr Metab Cardiovasc Dis, 2014; 24(10):1057–66.

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