Mipomersen (Effektivitet)

Mipomersen är en apoB-lipoproteinhämmare som används vid behandling av familjär hyperkolesterolemi. Detta läkemedel är en effektiv behandling hos både homozygota och svårt heterozygota patienter med mutationer i LDLR-genen.

I januari 2013 godkände FDA läkemedlet mipomersen (Kynamro, från företaget Genzyme), en antisense-oligonukleotid som hämmar apoB (apolipoprotein B), som särläkemedel för behandling av patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoHF). Mipomersen är indicerat som samtidig behandling med andra blodfettssänkande medel och livsstilsförändringar som sänker blodnivåerna av LDL-C (LDL-kolesterol), apoB, TC (totalt kolesterol) och non-HDL-kolesterol (HDL-C).

Mipomersen är en antisense-oligonukleotid som hämmar syntesen av apolipoprotein apoB-100, som är en viktig komponent i olika lipoproteiner som VLDL (very-low-density lipoprotein) och LDL (low-density lipoprotein). Denna nya teknik innebär att man använder korta, enkelsträngade syntetiska DNA-molekyler som är riktade mot det budbärar-RNA som kodar för apoB-proteinet. Hybridiseringen mellan mRNA och antisense-oligonukleotiden (i detta fall mipomersen) leder till aktivering av RNAsa H, ett enzym som katalyserar nedbrytningen av mRNA och därmed hämmar proteinsyntesen, med den slutliga effekten att koncentrationen av apoB i blodet sänks. Produktionen av aterogena lipoproteiner minskar därmed avsevärt.

Tidpunkten för FDA:s godkännande av mipomersen var ett genombrott för patienter med homozygot FH, eftersom det fram till dess inte fanns några andra läkemedel eller statiner som erbjöd en betydande förbättring av livskvaliteten för dessa patienter. Dessutom är mipomersen inte bara indicerat för FH-patienter utan även för heterozygota patienter med svåra autosomala dominanta mutationer i LDLR-genen (LDL-receptor).

HANDELSNAMN

  • Kynamro

Analyserade gener

LDLR

Har du fortfarande inte gjort ett DNA-test?

Gör ditt genetiska test och få reda på allt om dig.

starter
Starter DNA-test

Härkomst, Egenskaper och Wellness

Köp
starter
AdvancedDNA-test

Hälsa, Härkomst, Egenskaper och Wellness

Köp
DNA-testet du letade efter
Köp