Mipomersen (Werking)

Mipomersen is een apoB-lipoproteïneremmer die wordt gebruikt bij de behandeling van familiaire hypercholesterolaemie. Dit geneesmiddel is een effectieve therapie bij zowel homozygote als ernstige heterozygote patiënten voor mutaties in het LDLR-gen.

In januari 2013 heeft de FDA mipomersen (Kynamro, Genzyme), een antisense oligonucleotide remmer van apo B, goedgekeurd als weesgeneesmiddel voor de behandeling van HoFH (homozygote familiaire hypercholesterolemie). Mipomersen is geïndiceerd als aanvullende therapie bij lipidenverlagende middelen en veranderingen in levensstijl voor het verminderen van LDL-C (colesterol LDL), apo B (apolipoproteïne B), TC (totaal colesterol), en non-HDL-C (colesterol HDL) niveaus.

Mipomersen is een antisense oligonucleotide-inhibitor voor de synthese van apo B-100, een essentieel bestanddeel van lipoproteïnen zoals zeer-lage-dichtheid-lipoproteïne (VLDL) en LDL. Deze nieuwe technologie maakt gebruik van korte, enkelstrengs synthetische DNA-moleculen om een specifieke boodschapper-RNA (mRNA)-sequentie die verantwoordelijk is voor de codering van apo B-100, aan te pakken en te complementeren. De gehybridiseerde mipomersen en mRNA-molecule resulteert in de activering van RNase H, een enzym dat RNA-splitsing katalyseert, en in remming van de eiwittranslatie om de apo B-concentraties te verlagen. Uiteindelijk wordt de productie van atherogene lipoproteïnen verminderd.

Op het ogenblik van de goedkeuring door de FDA betekende dit een doorbraak voor de FH homozygoot-patiënten aangezien tot op heden geen enkel ander geneesmiddel of statine een goed ziekteverloop vertoonde. Maar mipomersen is niet alleen geïndiceerd voor homozygote FH-patiënten, maar ook voor heterozygote met ernstige autosomaal dominante mutaties in het LDLR-gen (LDLR-gen).

BRANDNAAM:

  • Kynamro®

Geanalyseerde genen

LDLR

Bibliografie

Burnett J, Bell AJ, Hooper GF, Watts JR. Mipomersen and other therapies for the treatment of severe familial hypercholesterolemia. Vasc Health Risk Manag, 2012 Nov; 8:651.

Ito MK, Watts GF.Challenges in the Diagnosis and Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia. Drugs, 2015; 75(15):1715–24.

Reiner Ž. Resistance and intolerance to statins. Nutr Metab Cardiovasc Dis, 2014; 24(10):1057–66.

Heb je nog steeds geen DNA test gehad?

Doe je genetische test en kom alles over jezelf te weten.

starter
Starter DNA-testen

Voorouders, eigenschappen en welzijn

Kopen
starter
Advanced DNA-testen

Gezondheid, Voorouders, Eigenschappen en Welzijn

Kopen
De DNA test die u zocht
Kopen